Le 7 août, le Centre d'évaluation des médicaments (CDE) de l'Administration nationale des produits médicaux (NMPA) a annoncé que l'injection de PA3-17 a été proposée pour inclusion dans la désignation de thérapie révolutionnaire, destinée au traitement des patients adultes atteints de leucémie/lymphome lymphoblastique aigu à cellules T récidivant/réfractaire (r/r T-ALL/LBL).
Actuellement, de nombreux essais cliniques évaluant de nouvelles technologies anticancéreuses sont en cours en Chine et recherchent des patients. Pour toute question relative aux nouveaux médicaments et technologies, vous pouvez contacter le service international d'oncologie de l'hôpital régional d'oncologie de Pékin Sud.
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Les patients atteints de leucémie/lymphome lymphoblastique T en rechute ou réfractaire (LAL-T/LBL-r/r) présentent cliniquement une progression rapide de la maladie, un pronostic défavorable et un manque d'options thérapeutiques. Actuellement, seule la nailabine a été approuvée par la FDA en 2005 pour le traitement des patients atteints de LAL-T/LBL n'ayant pas répondu à au moins deux protocoles de chimiothérapie ou ayant rechuté après traitement, avec un taux de réponse objective (TRO) de 31 % et un taux de réponse complète (RC) de 23 %. Il est donc urgent de développer d'autres modalités thérapeutiques efficaces. Outre son expression dans les lymphocytes T et NK normaux et son absence d'expression dans les autres cellules tissulaires, le CD7 est fortement exprimé dans les cellules de LAL-T/LBL-r. Par conséquent, le CD7 est considéré comme une cible potentielle pour le développement de la thérapie CAR-T dans le traitement de la LAL-T/LBL-r. Le défi consiste cependant à éviter le fratricide induit par l'expression du CD7 dans les lymphocytes T. Des chercheurs ont développé une injection de cellules CAR-T basée sur des nano-anticorps CD7, appelée injection PA3-17, en bloquant l'expression de la molécule CD7 à la surface des cellules T grâce à un bloqueur d'expression de protéine anti-CD7 (PEBL).
Les données de suivi à long terme de l'essai clinique de phase I de l'injection de PA3-17 pour le traitement de la leucémie/lymphome lymphoblastique aiguë à cellules T récidivante/réfractaire (LLA-T/LBL R/R) ont été présentées lors de la conférence académique internationale de référence EHA 2025.
Au 19 février 2025, 13 patients ont été inclus dans l'étude (3 patients dans les groupes de doses 1, 2 et 3, et 4 patients dans le groupe RP2D). Tous ont reçu une perfusion unique de PA3-17 et ont fait l'objet d'une évaluation de la toxicité dose-limitante (TDL) sur 28 jours. La RP2D a été établie à 2 × 10⁶ CAR-T/kg, sur la base de données pharmacocinétiques, de sécurité et d'efficacité au-delà de cette dose. Aucune TDL n'a été observée et la dose maximale tolérée (DMT) n'a pas été atteinte. L'incidence du syndrome de libération de cytokines (SLC) était de 84,6 % (grade 3 : 23,1 %, aucun grade 4), tandis que le syndrome de neurotoxicité associé aux cellules effectrices immunitaires (ICANS) était limité aux grades 1 et 2 (15,4 %). Les données d'efficacité ont montré un taux de réponse objective (TRO) optimal de 84,6 % (11/13) et une rémission complète (RC) ou une rémission complète avec récupération hématologique incomplète (RCi) chez 76,9 % des patients (10/13). De façon remarquable, 69,2 % des patients (9/13, dont 8 en RC) ont maintenu leur réponse à 3 mois, et 50,0 % (4/8) ont conservé une RC plus de 15 mois après la perfusion, sans greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) ultérieure. Deux de ces patients présentaient encore des cellules CAR-T détectables à 21 mois. Il est à noter qu'un patient lourdement prétraité (antécédents de GCSH, maladie volumineuse > 7 cm) a obtenu une RC au 28e jour et a bénéficié d'une seconde GCSH à 6 mois.
L'injection de PA3-17 a démontré une bonne tolérance, une activité clinique profonde et soutenue chez les patients atteints de T-ALL/LBL r/r fortement prétraités, avec 50 % des patients en CR restant en survie et/ou sans progression à 1 an.
Actuellement, de nombreux essais cliniques évaluant de nouvelles technologies anticancéreuses sont en cours en Chine et recherchent des patients. Pour toute question relative aux nouveaux médicaments et technologies, vous pouvez contacter le service international d'oncologie de l'hôpital régional d'oncologie de Pékin Sud.
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Date de publication : 13 août 2025