Le 30 juillet, l'Agence nationale des produits médicaux (NMPA) a officiellement approuvé la commercialisation d'HICARA pour le traitement des patients adultes atteints d'un lymphome diffus à grandes cellules B récidivant ou réfractaire (LDGCB r/r) ayant reçu au moins deux lignes de traitement systémique. Ceci inclut le lymphome diffus à grandes cellules B non spécifié (LDGCB, NOS) ; le lymphome diffus à grandes cellules B transformé à partir d'un lymphome folliculaire ; le lymphome B de haut grade avec réarrangements des gènes MYC et BCL2 ; et le lymphome B de haut grade non spécifié (LBHG, NOS).
Il s'agit du premier produit CAR-T anti-CD19 entièrement développé en Chine, ciblant spécifiquement le lymphome diffus à grandes cellules B récidivant ou réfractaire (LDGCB r/r). La recherche, le développement et la production d'HICARA reposent intégralement sur la conception moléculaire exclusive de Hrain Biotechnology, son système qualité de processus établi de manière indépendante et sa plateforme de production à grande échelle et en circuit fermé. Cette avancée concrétise la maîtrise totale du développement et de la production de cellules CAR-T en Chine, brisant ainsi les monopoles technologiques étrangers. À noter qu'HICARA est le premier produit CAR-T approuvé en Chine à utiliser un procédé de vecteur viral à lignée cellulaire stable.
Selon les résultats de l'essai de phase II HRAIN01-NHL01-II (NCT05436223) présentés lors de la réunion annuelle 2024 de l'American Association for Cancer Research (AACR), HICARA a démontré des réponses efficaces chez les patients atteints d'un lymphome non hodgkinien récidivant/réfractaire.
Résultats : Au 16 mai 2023, 81 patients atteints d’un lymphome non hodgkinien réfractaire ou en rechute (LNH R/R) avec un score ECOG de 0 à 1 à l’inclusion ont reçu la perfusion HR001, produite par l’usine de Jinshan [51,9 % d’hommes ; âge médian : 53,4 ans (23-74) ; 3,7 % CD19 négatifs ; 91,4 % de lymphomes diffus à grandes cellules B ; 79,0 % de stade III-IV selon la classification d’Ann Arbor ou de Lugano], avec un suivi médian de 160 jours (7-454). Le délai médian d’obtention de la meilleure réponse était de 30 jours (28-358). Les taux de réponse objective (TRO) à 3 mois, à 6 mois et au meilleur résultat étaient respectivement de 53,1 % (IC à 95 % : 41,7-64,3), 45,7 % (IC à 95 % : 34,6-57,1) et 74,1 % (IC à 95 % : 63,1-83,2). Les taux de réponse complète (TRC) à 3 mois, à 6 mois et au meilleur résultat étaient respectivement de 32,1 % (IC à 95 % : 22,2-43,4), 29,6 % (IC à 95 % : 20,0-40,8) et 49,4 % (IC à 95 % : 38,1-60,7). La durée médiane de la réponse (DMR) et la survie sans progression (SSP) étaient respectivement de 339 jours (IC à 95 % : 149-NE) et de 176 jours (IC à 95 % : 91-NE). La survie globale (SG) n'a pas été atteinte. Les événements indésirables (EI) les plus fréquents liés au traitement étaient d'ordre hématologique. Un syndrome de libération de cytokines (SLC) est survenu chez 95,1 % des patients, avec un SLC de grade ≥ 3 observé chez 3,7 % d'entre eux. Un syndrome de neurotoxicité associé aux cellules effectrices immunitaires (ICANS) est survenu chez 8,6 % des patients, sans aucun cas d'ICANS de grade ≥ 3. La mortalité liée au traitement était de 1,2 %. Le délai médian d'obtention du pic d'expansion des cellules CAR-T était de 240 heures (120-672) après la perfusion, l'expansion maximale médiane (Cmax) était de 17 413,9 copies/µg d'ADN (124,9-136 382,2) et l'AUC médiane était de 17 413,9 copies/µg d'ADN (124,9-136 382,2).0-28 joursLe taux d'anticorps était de 3 201 014,0 copies/µg d'ADN (205 082,8 à 1 840 001,2). Des anticorps anti-médicament (ADA) ont été détectés chez 14,8 % des patients, tandis que les anticorps neutralisants (Nab) étaient positifs chez 3,7 % d'entre eux. Chez les patients présentant des Nab positifs, la réponse complète s'est maintenue jusqu'au suivi.
At present, there are still many clinical trials of new anti-cancer technologies in China seeking patients. Consultation on new drugs and technologies, you can contact Beijing South Region Oncology Hospital International Department. Phone Number：4008803716 WeChat ID: 17801183037 Email：myimmnet@163.com
Date de publication : 31 juillet 2025