En août 2025, le Centre d'évaluation des médicaments (CDE) de l'Administration nationale des produits médicaux (NMPA) a officiellement accordé la désignation de thérapie révolutionnaire à Ina-cel, une nouvelle thérapie cellulaire CAR-T dirigée contre CD19 développée indépendamment par Juventas, pour le traitement des patients pédiatriques atteints de leucémie lymphoblastique aiguë à cellules B récidivante ou réfractaire (LLA-B r/r).
Actuellement, de nombreux essais cliniques évaluant de nouvelles technologies anticancéreuses sont en cours en Chine et recherchent des patients. Pour toute question relative aux nouveaux médicaments et technologies, vous pouvez contacter le service international d'oncologie de l'hôpital régional d'oncologie de Pékin Sud.
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L'inaticabtagene autoleucel (Inati-cel) est un produit de cellules T à récepteur antigénique chimérique (CAR) spécifique du CD19, comportant un scFv CD19 dérivé du clone HI19α et un domaine costimulateur 4-1BB/CD3-ζ, qui a été approuvé en Chine pour les patients adultes atteints de leucémie lymphoblastique aiguë B récidivante ou réfractaire (r/r B-ALL) en novembre 2023.
LeRéunion annuelle de l'ASCO 2025 rapport L’étude multicentrique, non interventionnelle, en vie réelle (NCT06450067) vise à évaluer l’Inati-cel chez les patients adultes atteints de leucémie aiguë lymphoblastique B (LAL-B). Entre le 20 novembre 2023 et le 13 novembre 2024, 62 patients ont reçu de l’Inati-cel et étaient évaluables. L’âge médian était de 37,5 ans (intervalle : 14-76 ans), 13 patients étant âgés de 60 ans ou plus. Lors du dépistage, 16 cas ont rechuté après une greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH), 4 cas étaient réfractaires primaires et plus de 70 % des patients présentaient une anomalie génétique à haut risque. La dose médiane de perfusion était de 0,60 × 10⁶ (intervalle : 0,46-0,9).8 cellules CAR-T vivantes.
Résultats : Au 30 décembre 2024, avec un suivi médian de 3,8 mois (intervalle : 0,5–12,4 mois), 89,5 % des patients en rechute ou réfractaires (r/r) ont obtenu une réponse objective (RO) avec maladie résiduelle minimale (MRD) négative après traitement par Inati-cel, dont 31 en rémission complète (RC) et 3 en rémission complète avec récupération incomplète de la numération sanguine (RCi) (tableau 1). Chez neuf patients présentant une MRD positive au dépistage, le taux de MRD négative a atteint 100 % après traitement par Inati-cel. Après Inati-cel, les résultats de la MRD ont été détectés par PCR quantitative chez 26 patients, et 92,3 % d’entre eux ont obtenu des résultats négatifs. Après obtention d’une RC/RCi, 4 patients ont bénéficié d’une allogreffe de cellules souches hématopoïétiques (allo-CSH) en rémission. La durée médiane de la réponse (DMR), la survie globale (SG) et la survie sans rechute (SSR) n’ont pas été atteintes, avec ou sans censure des données des patients ayant bénéficié d’une allo-CSH. Parmi les patients évaluables, les taux de SSR et de DMR à 1 an étaient respectivement de 76,2 % et 74,1 %. Sept patients ont présenté des rechutes, dont 3 rechutes CD19+, 2 rechutes CD19- et 2 avec un statut CD19 indéterminé. Il est à noter que sur 6 cas d'atteinte extramédullaire, 4 ont répondu au traitement, mais 2 ont rechuté dans les 3 mois suivant l'administration d'Inati-cel. Tous les patients ayant reçu la perfusion d'Inati-cel étaient vivants, à l'exception d'un décès dû à la progression de la maladie. Les effets indésirables les plus fréquents et d'intérêt particulier étaient le syndrome de libération de cytokines (SLC) et le syndrome de neurotoxicité associé aux cellules effectrices immunitaires (ICANS). Cinquante et un pour cent des patients ont développé un SLC, mais un SLC et un ICANS de grade 3 ou supérieur ne sont survenus que chez 3,2 % et 1,6 % des patients, respectivement ; tous les patients ont guéri sans séquelles et aucun décès lié à un effet indésirable n'a été observé.
L'utilisation d'Inati-cel en conditions réelles démontre un taux de réponse objective élevé (MRD négative) chez les adultes atteints de leucémie aiguë lymphoblastique B (LAL-B). Le profil de sécurité était acceptable, avec une faible incidence de syndrome de relargage de cytokines (SRC) et de syndrome de neurotoxicité associé aux cellules B (ICANS) de grade ≥ 3 en pratique clinique. Des données de suivi à plus long terme seront présentées.
Actuellement, de nombreux essais cliniques évaluant de nouvelles technologies anticancéreuses sont en cours en Chine et recherchent des patients. Pour toute question relative aux nouveaux médicaments et technologies, vous pouvez contacter le service international d'oncologie de l'hôpital régional d'oncologie de Pékin Sud.
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Date de publication : 26 août 2025