RD13-02 est un produit de cellules CAR-T universel ciblant CD7, dérivé de donneurs sains et destiné au traitement des leucémies/lymphomes lymphoblastiques aigus à cellules T (LLA-T/LBL) récidivantes ou réfractaires. Il est génétiquement modifié pour prévenir la fratricide, la réaction du greffon contre l'hôte (GVH) et le rejet de greffe (HVG), tout en renforçant son activité antitumorale. RD13-02 peut être préparé en un seul lot pour plusieurs patients, offrant ainsi une solution « prête à l'emploi » pour les personnes nécessitant une thérapie par cellules CAR-T.
Le 7 novembre 2024, Bioheng Therapeutics a annoncé qu'elle présentera les dernières données cliniques de phase I de son produit CAR-T universel RD13-02, ciblant CD7 pour le traitement des patients atteints de leucémie aiguë lymphoblastique T (LAL-T) ou de lymphome lymphoblastique (LBL-T) en rechute ou réfractaire, lors d'une communication orale au 66e congrès annuel de l'American Society of Hematology (ASH). Ce congrès se tiendra du 7 au 10 décembre 2024 à San Diego, aux États-Unis.
Résultats : Au 1er août 2024, 18 patients éligibles atteints de leucémie aiguë lymphoblastique T (LAL-T) ou de lymphome lymphoblastique B (LBL-B) en rechute ou réfractaire ont été inclus (13 LAL, 5 LBL), avec un âge médian de 33,5 ans (de 11 à 67 ans). Le nombre médian de lignes de traitement antérieures était de 2 (de 1 à 5), et 4 patients avaient bénéficié d’une allogreffe de cellules souches hématopoïétiques (allo-CSH) avant leur inclusion. La proportion médiane de blastes médullaires était de 71 % (de 6 % à 90 %) parmi les 18 patients, dont 9 (6 LAL, 3 LBL) présentaient une atteinte extramédullaire. Aucune toxicité dose-limitante (TDL) ni neurotoxicité n’a été observée à aucun niveau de dose, avec un seul cas de réaction du greffon contre l’hôte (GvHD) de grade 1. Le syndrome de libération de cytokines (SLC) était gérable, la majorité des cas étant d’intensité légère (grade 1, n = 10 ; grade 2, n = 5 ; grade 3, n = 3). Des infections de tout grade sont survenues chez 13 patients (72 %) (≥ grade 3 chez 2 patients [11 %]). En raison de la survenue d'un syndrome de relargage de cytokines (SRC) de grade 3 chez un patient à chaque niveau de dose (DL2 et DL3), les investigateurs ont défini la dose DL1 comme dose d'expansion, en accordant une importance primordiale à la sécurité et à l'efficacité. Au cours de cette expansion de dose, un patient est décédé d'un syndrome de lyse tumorale 20 jours après la perfusion.
Lors de l'évaluation initiale à 28 jours après la perfusion, 14 des 17 patients évaluables ont obtenu une RC/RCi. Au deuxième mois suivant la perfusion, deux patients supplémentaires ont obtenu une RC/RCi, soit un taux de RC/RCi de 94 % (16/17). Parmi les patients en RC/RCi, 100 % ont présenté une maladie résiduelle minimale (MRD) négative, évaluée par cytométrie en flux. La Cmax médiane des cellules CAR-T dans le sang périphérique était de 1 863 601 copies/µg d'ADN génomique (intervalle : 275 044 à 3 763 587), mesurée par qPCR, avec une durée maximale supérieure à 90 jours.
Conclusion : Le RD13-02, un produit CAR-T universel prêt à l’emploi, a démontré un profil de sécurité acceptable et une efficacité accrue dans le traitement des leucémies lymphoblastiques aiguës/lymphomes T CD7 réfractaires ou en rechute. Notamment, 100 % des patients en rémission complète ou avec ionisation (RCi) ont atteint un statut MRD négatif, offrant ainsi aux patients des options de traitement plus rapides.
Actuellement, de nombreux essais cliniques CAR-T sont en cours en Chine et recrutent des patients. Pour toute question relative aux nouveaux médicaments et technologies, vous pouvez contacter le service international d'oncologie de l'hôpital régional d'oncologie de Pékin Sud.
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Références
1.https://www.bioheng.com/News_Details/26.html
2.https://ash.confex.com/ash/2024/webprogram/Paper207322.html
3.http://myimm.net/mianyizhiliao/2035.html
Date de publication : 3 décembre 2024